“كريسبر”…تقنية جديدة قد تعيد صياغة مستقبل علاج الأمراض الوراثية – الجريدة 24

طور باحثون من جامعة نيو ساوث ويلز الأسترالية بالتعاون مع زملائهم في الولايات المتحدة في مستشفى سانت جود لأبحاث الأطفال بممفيس تقنية جديدة من «كريسبر» تهدف إلى توفير مسار أكثر أمانا لعلاج الأمراض الوراثية مثل فقر الدم المنجلي.

وتشكل تقنية «كريسبر» أساس تقنية تحرير الجينات التي تمكن العلماء من العثور على الأجزاء المعيبة من الحمض النووي وتغييرها، غالبا عن طريق استبدالها بأجزاء سليمة. وتسخر هذه التقنية عملية طبيعية لوحظت لأول مرة في البكتيريا التي تحارب الفيروسات الغازية عن طريق «قص» خيوط الحمض النووي للفيروس.

وكان الجيل الأول من أدوات كريسبر يعتمد على قطع تسلسلات الحمض النووي لتعطيل الجينات المعيبة، بينما سمح الجيل الثاني بتكبير وتصحيح الأحرف الفردية في الشفرة الوراثية. ومع ذلك، كانت هذه الطرق تتضمن مخاطر حدوث تغييرات غير مرغوب فيها قد تؤدي إلى مشاكل صحية أخرى.

أما الجيل الثالث، المعروف باسم التحرير فوق الجيني، فينظر إلى سطح الجينات الموجودة في نواة كل خلية. وبدلا من قطع الحمض النووي، تزيل هذه الطريقة مجموعات الميثيل المرتبطة بالجينات الصامتة، مما يعيد تشغيل الجينات بشكل أكثر أمانا.

ويقول الباحثون إن هذه التقنية يمكن استخدامها لعلاج الأشخاص المصابين بفقر الدم المنجلي، حيث تؤدي الطفرات الجينية إلى تغيير شكل ووظيفة خلايا الدم الحمراء، مما يسبب ألما مزمنا وتلف الأعضاء.

وأشار البروفيسور ميرلين كروسلي، نائب رئيس جامعة نيو ساوث ويلز، إلى أن قطع الحمض النووي يزيد من خطر الإصابة بالسرطان، لذا فإن تقديم علاج جيني لا يتضمن قطع الحمض النووي يعد خطوة هامة لتجنب هذه المخاطر.

وتستخدم الطريقة الجديدة نظام «كريسبر» معدل لتوصيل إنزيمات تزيل مجموعات الميثيل، مما يحسن من قدرة الجينات المسكتة على العمل.

وقد أظهرت الأبحاث، التي تم نشر نتائجها في مجلة «نيتشر كوميونكيشنز» في 27 يوليوز الماضي، أن إزالة هذه العلامات يمكن أن تعيد تشغيل الجينات بشكل فعال.

ويلعب جين الغلوبين الجنيني دورا حاسما في توصيل الدم المؤكسج إلى الجنين، إذ يعتقد الباحثون أن إعادة تشغيله بعد الولادة قد يوفر حلا بديلا لجين الغلوبين البالغ المعيب.

وقالت البروفيسورة، كيت كوينلان، إن هذا الاكتشاف واعد ليس فقط لفقر الدم المنجلي، بل لأمراض وراثية أخرى، حيث يمكن تجنب قطع الحمض النووي.

وتشير التوقعات إلى أن العلاجات القائمة على هذه التقنية ستقلل من خطر الآثار السلبية غير المقصودة مقارنة بالجيل الأول والثاني من «كريسبر».

وبعد إتمام الاختبارات على الحيوانات والتجارب على البشر، سيبدأ الأطباء باستخدام الطريقة الجديدة لعلاج فقر الدم المنجلي، من خلال جمع خلايا الدم الجذعية وإعادة تنشيط جين الغلوبين الجنيني.